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Die Patienten sind unser Fokus

Unsere größte Motivation ist es, Patienten zu helfen, ihnen Hoffnung zu geben und ihr Leben mit der besten verfügbaren Behandlung zu verbessern.

Wir haben es uns zur Aufgabe gemacht, bahnbrechende Krebstherapien zu erforschen und zu entwickeln und sie den Patienten zur Verfügung zu stellen, die sie benötigen. Erfahren Sie mehr über Krankheitsbilder und ihre Behandlungsmöglichkeiten. Erfahren Sie mehr über Myelofibrose und das diffuse großzellige B-Zell-Lymphom und die verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten.

 

Was ist Myelofibrose?

Die Myelofibrose (MF) gehört zu einer Reihe von fortschreitenden Blutkrebserkrankungen, die als myeloproliferative Neoplasmen bekannt sind, und geht mit einer erheblichen Beeinträchtigung der Lebensqualität und einer verkürzten Überlebensdauer einher. Mit dem Fortschreiten der Krankheit wird das Knochenmark langsam durch Narbengewebe ersetzt, so dass es nicht mehr in der Lage ist, ausreichend funktionierende Blutzellen zu produzieren. Infolgedessen treten bei den Patienten Symptome einer schweren Anämie (ein Zustand, der durch eine niedrige Anzahl roter Blutkörperchen gekennzeichnet ist) auf, die häufige Bluttransfusionen erforderlich macht. Die Patienten können auch an Thrombozytopenie leiden, einem Zustand, der durch eine niedrige Anzahl von Blutplättchen gekennzeichnet ist.

 

Frühe Anzeichen und Symptome der Myelofibrose können sein:

 

  • Extreme Müdigkeit, Kurzatmigkeit
  • Nächtliches Schwitzen
  • Leichte Blutergüsse und leichte Blutungen
  • Abdominales Unbehagen aufgrund einer vergrößerten Milz
  • Fieber
  • Schmerzen in den Knochen

 

Behandlung

Es gibt nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit MF. Ruxolitinib, ein JAK1/2-Inhibitor (ein Janus-Kinase-Hemmer, der die Aktivität eines oder mehrerer Janus-Kinase-Enzyme hemmt), ist die derzeitige Standardtherapie für Patienten mit mittlerem und hohem Risiko für MF. Bei etwa 4-6 von 100.000 US-amerikanischen Staatsangehörigen wird eine Myelofibrose diagnostiziert1. Die meisten dieser Patienten sind Patienten mit mittlerem oder hohem Risiko und kommen daher für eine systemische Behandlung, einschließlich Ruxolitinib, in Frage. Viele dieser Patienten, die für eine Behandlung in Frage kommen, erhalten jedoch kein Ruxolitinib - zum Beispiel sind Patienten mit einer niedrigen Anzahl roter Blutkörperchen oder Blutplättchen nicht für eine Behandlung mit Ruxolitinib geeignet. Darüber hinaus wird in der Literatur geschätzt, dass bis zu 75 % der Patienten innerhalb von fünf Jahren nach Beginn der Behandlung nicht ausreichend auf Ruxolitinib ansprechen oder die Behandlung mit Ruxolitinib nicht vertragen2.

 

Fedratinib ist ein zweiter JAK1/2-Inhibitor, der für die Behandlung der Myelofibrose zugelassen ist. Patienten, die refraktär werden (d. h. die Krankheit spricht nicht auf die Behandlung an) oder die Therapie mit Ruxolitinib und Fedratinib abbrechen, haben im Allgemeinen eine schlechte Überlebensrate. Die derzeit zugelassenen Therapien zur Behandlung von Patienten mit MF bieten eine symptomatische Verbesserung und gelten im Allgemeinen nicht als krankheitsmodifizierend.

 

Was ist ein diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom?

Das diffuse großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) ist weltweit die häufigste Form von Non-Hodgkin-Lymphomen bei Erwachsenen. Es befällt B-Zellen, die eine wichtige Rolle im Immunsystem spielen. Beim DLBCL werden die B-Zellen bösartig und bilden schnell wachsende Ansammlungen in den Lymphknoten, der Milz, der Leber, dem Knochenmark oder anderen Organen. Darüber hinaus verdrängen sie die gesunden und funktionsfähigen weißen Blutkörperchen, was zu einem beeinträchtigten und stark geschwächten Immunsystem führt. Es handelt sich um eine aggressive Krankheit, bei der etwa einer von drei Patienten auf die Ersttherapie nicht anspricht (refraktäre Krankheit) oder danach einen Rückfall erleidet. In den Vereinigten Staaten wird jedes Jahr bei etwa 10 000 Patienten ein rezidivierendes oder refraktäres DLBCL diagnostiziert, die nicht für eine ASCT (autologe Stammzelltransplantation, ein Verfahren, bei dem die eigenen gesunden Stammzellen einer Person, die Blutzellen bilden, als Ersatz für erkranktes oder geschädigtes Knochenmark verwendet werden) in Frage kommen.

 

Zu den frühen Symptomen von DLBCL können geschwollene Lymphknoten, anhaltendes Fieber, Nachtschweiß oder unerklärlicher Gewichtsverlust gehören. Es können auch Symptome außerhalb der Lymphknoten auftreten, z. B. im Magen-Darm-Trakt, in der Leber, der Lunge oder den Hoden.

DLBCL kann auch seltene Subtypen haben, wie z. B.: 

 

  • Primäres mediastinales B-Zell-Lymphom (auch PMBCL genannt; eine Form des Non-Hodgkins-Lymphoms, die reife B-Lymphozyten betrifft)
  • Double- und Triple-Hit-Lymphom (auch bekannt als DHL und THL; ein seltener Subtyp des Lymphoms mit einer typischerweise schlechten Prognose)
  • Transformiertes follikuläres Lymphom (auch als tFL bezeichnet; eine Umwandlung des follikulären Lymphoms in ein aggressiveres Lymphom)

 

Behandlung

Die derzeitige Behandlung des DLCBL besteht aus systemischen Therapien zur Behandlung der Krebszellen im gesamten Körper. Zu diesen Therapien gehören Chemotherapie, Strahlentherapie, hämatopoetische Stammzelltransplantation oder andere Zelltherapien. Wenn das DLBCL einen Rückfall erleidet oder auf bestimmte Behandlungen nicht mehr anspricht (refraktär), kann Ihr Arzt Sie mit einer anderen Art von Behandlung beginnen, um die Krankheit zu kontrollieren. Die Hälfte der Patienten ist aus verschiedenen Gründen nicht in der Lage, eine hämatopoetische Stammzelltransplantation zu erhalten oder erleidet danach einen Rückfall. 

 

Zu den systemischen Therapien bei rezidiviertem/refraktärem DLBCL gehören:

 

  • Platin-basierte Chemoimmuntherapie-Schemata
  • CHOP-ähnliche Therapien (ein Chemotherapieschema)
  • Mildere Chemotherapien
  • Chemotherapie-freie Therapien
  • CAR-T-Behandlung (Verstärkung der T-Zellen einer Person im Labor, um Krebszellen anzugreifen)

 

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1(Bose P, Verstovsek S. Myelofibrosis: an update on drug therapy in 2016. Expert Opin Pharmacother. 2016;17(18):2375–2389).
2(Verstovsek et al. Journal of Hematology & Oncology (2017) 10:55).