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Wir wollen den Krankheitsverlauf
bei Myelofibrose verändern

Myelofibrose gehört zu einer Gruppe von Krankheiten, die als myeloproliferative Störungen bezeichnet werden. Sie ist eine schwer zu behandelnde Form von Blutkrebs, die durch Knochenmarksfibrose (eine Bildung von Narbengewebe im Knochenmark), eine vergrößerte Milz und Anämie (eine niedrige Anzahl roter Blutkörperchen) gekennzeichnet ist und die häufig eine Bluttransfusion erforderlich macht. Patienten mit Myelofibrose können unter einer Vielzahl von Symptomen leiden, darunter Müdigkeit, Nachtschweiß, Juckreiz, erhöhtes Blutungsrisiko und erhebliche Schmerzen aufgrund der vergrößerten Milz. Die Lebensqualität vieler Myelofibrose-Patienten ist aufgrund der Kombination der verschiedenen Symptome stark beeinträchtigt.

Zum Zeitpunkt der Diagnose bestimmen mehrere Faktoren wie Alter, genetische Veranlagung und Blutbild die Langzeitprognose für den Patienten. Bei etwa 90 % der neu diagnostizierten Patienten wird eine Myelofibrose mit mittlerem bis hohem Risiko festgestellt, bei der die Prognose ungünstiger und die Wahrscheinlichkeit für krankheitsbedingte Symptome höher ist.

Derzeit basiert die Behandlung von Myelofibrose auf dem Einsatz von sogenannten JAK-Inhibitoren, die auf die Linderung der Symptome der Myelofibrose abzielen, aber nicht auf die Behandlung ihrer Ursache. Mit dieser Strategie erreichen nur etwa 50 % der Patienten eine ausreichende Kontrolle der Symptome und bei vielen lässt die Wirkung der Behandlung mit der Zeit leider nach. Menschen, die an Myelofibrose leiden, brauchen dringend Behandlungsmöglichkeiten, die nicht nur ihre Symptome bekämpfen, sondern auch den gesamten Krankheitsverlauf verändern.

Bei MorphoSys arbeiten wir an Proteinen mit der Bezeichnung Bromodomäne und extra-terminale Domäne (BET), die mit dem Fortschreiten von Myelofibrose in Verbindung gebracht werden. Präklinische Studien deuten darauf hin, dass die Kombination von JAK-Inhibitoren mit Medikamenten, die BET-Proteine blockieren (BET-Inhibitoren), nicht nur die Symptome der Myelofibrose lindert, zum Beispiel durch eine Verkleinerung der Milz, sondern auch das Potenzial hat, die Ursache der Krankheit zu behandeln. Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology 2022 haben wir klinische Daten von einer Untergruppe von Myelofibrose-Patienten in unserer laufenden Phase 2-Studie MANIFEST präsentiert, die zuvor noch keine Therapie mit einem JAK-Inhibitor erhalten hatten. Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass unser BET-Inhibitor in Kombination mit einem JAK-Inhibitor eine anhaltende Verbesserung in Bezug sowohl auf das Milzvolumen als auch auf die Schwere der Symptome über mehr als 24 Wochen hinaus bewirken kann.

„Wir arbeiten mit Nachdruck daran, Daten zu unserem BET-Inhibitor zu erheben, die den Behandlungsstandard für Myelofibrose verbessern könnten, damit Patienten von einem stärkeren und längeren Ansprechen auf die Therapie profitieren können. Unser Ziel ist es, die Ursache der Krankheit an der Wurzel zu packen – also die Krankheit selbst zu modifizieren – in der Hoffnung, damit denjenigen zu helfen, die derzeit von dieser schweren Erkrankung betroffen sind.“

Dr. Tim Demuth, Chief Research and Development Officer, MorphoSys

Wir gehen davon aus, dass die Topline-Ergebnisse unserer Phase 3-Studie MANIFEST-2 Anfang 2024 verfügbar sein werden, und wir sind zuversichtlich, dass die Daten das Potenzial unseres neuartigen BET-Inhibitors zur Linderung der Beschwerden von Myelofibrose-Patienten belegen werden.

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